Новите лекарства се откриват от учени – химици, биолози, фармаколози, които най-напред работят над установяването на клетъчните и генетичните фактори, играещи роля в развитието на определена болест. Веднъж установени, тези фактори ще са основната цел – мишена на бъдещото лекарство.

Учените проучват химични и биологични вещества, които могат да повлияят на факторите, отговорни за болестта. По този механизъм се изследват хиляди вещества, като малко показват някакво значимо взаимодействие и продължават в процеса на предклинични изследвания, а едва 1 на 1000 след това участват в клиничните етапи - изпитването върху хора.

От 3 до 6 години средно продължават клиничните изпитвания на едно вещество върху пациенти, докато накрая бива преценено дали то ще бъде одобрено и регистрирано като лекарство за лечението на съответната болест.

Всяко ново лекарство се проследява стриктно и след пускането му в употреба, тъй като е известно, че е възможно редица ефекти да се появят години след лечението. Затова и има случаи, когато дори и години след регистрацията на едно лекарство то се спира от употреба.